Iwadi Iwaju ati Awọn idanwo Iṣoogun fun Ilọsiwaju Alakọbẹrẹ MS

Akoonu

• Akopọ
• Orisi ti MS
• Oye MS akọkọ onitẹsiwaju
• Itọju PPMS
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Awọn idanwo iwosan PPMS ti nlọ lọwọ
• NurOwn yio cell itọju ailera
• Biotin
• Masitinib
• Awọn idanwo iwosan ti pari
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridine
• Iwadi PPMS
• Gbigbe

Akopọ

Ọpọ sclerosis (MS) jẹ ipo aiṣedede autoimmune onibaje. O waye nigbati ara bẹrẹ lati kọlu awọn apakan ti eto aifọkanbalẹ aringbungbun (CNS).

Pupọ awọn oogun ati awọn itọju lọwọlọwọ wa ni idojukọ lori ifasẹyin MS ati kii ṣe lori MS onitẹsiwaju akọkọ (PPMS). Sibẹsibẹ, awọn iwadii ile-iwosan ni idaduro nigbagbogbo lati ṣe iranlọwọ lati ni oye daradara PPMS ati lati wa titun, awọn itọju ti o munadoko.

Orisi ti MS

Awọn oriṣi akọkọ mẹrin ti MS ni:

• aisan ti o ya sọtọ nipa iṣọn-aisan (CIS)
• ifasẹyin-ifunni MS (RRMS)
• MS onitẹsiwaju akọkọ (PPMS)
• MS onitẹsiwaju ilọsiwaju (SPMS)

Awọn iru MS wọnyi ni a ṣẹda lati ṣe iranlọwọ fun awọn oniwadi iṣoogun lati ṣe tito lẹtọ awọn olukopa idanwo ile-iwosan pẹlu idagbasoke arun kanna. Awọn akojọpọ wọnyi gba awọn oluwadi laaye lati ṣe iṣiro ipa ati ailewu ti awọn itọju kan laisi lilo nọmba nla ti awọn olukopa.

Oye MS akọkọ onitẹsiwaju

Nikan 15 ogorun tabi bẹ ti gbogbo eniyan ti a ni ayẹwo pẹlu MS ni PPMS. PPMS yoo ni ipa lori awọn ọkunrin ati awọn obinrin bakanna, lakoko ti RRMS jẹ wọpọ julọ ni awọn obinrin ju ti awọn ọkunrin lọ.

Ọpọlọpọ awọn oriṣi ti MS waye nigbati eto aarun-ara ba kọlu apo-iwe myelin. Ibora myelin jẹ ọra, nkan aabo ti o yika awọn ara ni eegun ẹhin ati ọpọlọ. Nigbati a ba kolu nkan yii, o fa iredodo.

PPMS nyorisi ibajẹ ara ati awọ ara aleebu lori awọn agbegbe ti o bajẹ. Arun naa dẹkun ilana ti ibaraẹnisọrọ ti ara, nfa apẹẹrẹ ti ko ni asọtẹlẹ ti awọn aami aisan ati ilọsiwaju arun.

Kii awọn eniyan ti o ni RRMS, awọn eniyan ti o ni iriri PPMS maa n buru si iṣẹ rẹ laisi awọn ifasẹyin ni kutukutu tabi awọn atunṣe. Ni afikun si ilosoke diẹ ninu ailera, awọn eniyan ti o ni PPMS tun le ni iriri awọn aami aisan wọnyi:

• a aibale okan ti numbness tabi tingling
• rirẹ
• wahala pẹlu nrin tabi pẹlu awọn agbeka ṣiṣakoso
• awọn oran pẹlu iranran, gẹgẹbi iran meji
• awọn iṣoro pẹlu iranti ati ẹkọ
• awọn iṣọn-ara iṣan tabi lile iṣan
• awọn ayipada ninu iṣesi

Itọju PPMS

Itọju PPMS nira sii ju atọju RRMS lọ, ati pe o pẹlu lilo awọn itọju aarun ajesara. Awọn itọju wọnyi nfunni ni iranlọwọ igba diẹ. Wọn le jẹ lailewu ati ni ilosiwaju lo fun awọn oṣu diẹ si ọdun kan ni akoko kan.

Lakoko ti ipinfunni Ounje ati Oogun (FDA) ti fọwọsi ọpọlọpọ awọn oogun fun RRMS, kii ṣe gbogbo wọn ni o yẹ fun awọn oriṣi ilọsiwaju ti MS. Awọn oogun RRMS, eyiti a tun mọ ni awọn oogun iyipada-aisan (DMDs), ni a mu ni igbagbogbo ati nigbagbogbo ni awọn ipa ẹgbẹ ti ko ni ifarada.

A tun le rii awọn ọgbẹ imukuro lilu ati ibajẹ ara ni awọn eniyan ti o ni PPMS. Awọn ọgbẹ naa jẹ igbona pupọ ati o le fa ibajẹ si apofẹlẹfẹlẹ myelin. Lọwọlọwọ koyewa boya awọn oogun ti o dinku iredodo le fa fifalẹ awọn fọọmu ilọsiwaju ti MS.

Ocrevus (Ocrelizumab)

FDA fọwọsi Ocrevus (ocrelizumab) bi itọju fun RRMS ati PPMS mejeeji ni Oṣu Kẹta Ọjọ 2017. Titi di oni, o jẹ oogun kan nikan ti o ti ni ifọwọsi FDA lati tọju PPMS.

Awọn iwadii ile-iwosan tọka pe o ni anfani lati fa fifalẹ lilọsiwaju ti awọn aami aisan ni PPMS nipasẹ iwọn 25 ogorun nigbati a bawe si pilasibo kan.

Ocrevus tun fọwọsi fun itọju ti RRMS ati “tete” PPMS ni England. Ko ti fọwọsi sibẹsibẹ ni awọn ẹya miiran ti United Kingdom.

National Institute for Excellence Health (NICE) kọkọ kọ Ocrevus lori aaye pe idiyele ti ipese rẹ ju awọn anfani rẹ lọ. Sibẹsibẹ, NICE, Ile-iṣẹ Ilera ti Orilẹ-ede (NHS), ati olupese iṣoogun (Roche) ni ipari tun ṣe adehun owo rẹ.

Awọn idanwo iwosan PPMS ti nlọ lọwọ

Ohun pataki pataki fun awọn oluwadi ni imọ diẹ sii nipa awọn fọọmu ilọsiwaju ti MS. Awọn oogun titun gbọdọ lọ nipasẹ idanwo iwosan ti o nira ṣaaju ki FDA fọwọsi wọn.

Pupọ awọn iwadii ile-iwosan wa fun ọdun 2 si 3. Sibẹsibẹ, nitori iwadi naa ni opin, paapaa awọn idanwo to gun julọ nilo fun PPMS. Awọn idanwo RRMS diẹ sii ni a nṣe nitori o rọrun lati ṣe idajọ ipa oogun naa lori awọn ifasẹyin.

Wo Oju opo wẹẹbu Society Multiple Sclerosis Society fun atokọ pipe ti awọn idanwo ile-iwosan ni Amẹrika.

Awọn idanwo yiyan wọnyi ti n lọ lọwọlọwọ.

NurOwn yio cell itọju ailera

Brainstorm Cell Therapeutics n ṣe iwadii ile-iṣẹ alakoso II kan lati ṣe iwadii ailewu ati ipa ti awọn sẹẹli NurOwn ni itọju ti ilọsiwaju MS. Itọju yii nlo awọn sẹẹli ẹyin ti a gba lati ọdọ awọn olukopa ti o ni iwuri lati ṣe awọn ifosiwewe idagba kan pato.

Ni Oṣu kọkanla 2019, National Multiple Sclerosis Society fun un ni Brainstorm Cell Therapeutics ni ẹbun iwadii $ 495,330 kan ni atilẹyin itọju yii.

A nireti iwadii naa lati pari ni Oṣu Kẹsan ọdun 2020.

Biotin

MedDay Pharmaceuticals SA n ṣe lọwọlọwọ iwadii ile-iwosan III kan lori ipa ti kapusulu biotin iwọn-giga ni titọju awọn eniyan pẹlu MS onitẹsiwaju. Iwadii naa tun ni ifọkansi si idojukọ pataki lori awọn ẹni-kọọkan pẹlu awọn iṣoro gbigbe.

Biotin jẹ Vitamin ti o ni ipa ninu ipa awọn ifosiwewe idagba cellular bii iṣelọpọ myelin. A kawe kapusulu biotin si pilasibo kan.

Iwadii ko tun gba awọn olukopa tuntun mọ, ṣugbọn ko nireti lati pari titi di Okudu 2023.

Masitinib

AB Science n ṣe iwadii ile-iwosan III ipele kan lori oogun masitinib. Masitinib jẹ oogun ti o dẹkun idahun iredodo. Eyi nyorisi idahun ajesara kekere ati awọn ipele kekere ti iredodo.

Iwadii naa n ṣe ayẹwo aabo ati imunadoko ti masitinib nigbati a bawe si pilasibo kan. Awọn ilana itọju masitinib meji ni a fiwe si pilasibo: Ilana akọkọ lo iwọn kanna ni jakejado, lakoko ti ekeji ni igbega iwọn lilo lẹhin osu mẹta.

Iwadii ko tun gba awọn olukopa tuntun mọ. O nireti lati pari ni Oṣu Kẹsan ọdun 2020.

Awọn idanwo iwosan ti pari

Awọn iwadii wọnyi ti pari laipe. Fun pupọ julọ wọn, a ti tẹjade awọn ibẹrẹ tabi awọn abajade ipari.

Ibudilast

MediciNova ti pari iwadii ile-iṣẹ alakoso II kan lori oogun ibudilast. Ero rẹ ni lati pinnu aabo ati iṣẹ ti oogun ni awọn eniyan ti o ni ilọsiwaju MS. Ninu iwadi yii, a ṣe afiwe ibudilast si pilasibo kan.

Awọn abajade iwadii akọkọ fihan pe ibudilast fa fifalẹ ilọsiwaju ti atrophy ọpọlọ nigba ti a bawe si pilasibo lori akoko ọsẹ 96 kan. Awọn ipa ẹgbẹ ti o wọpọ julọ ti o royin jẹ awọn aami aiṣan ikun.

Botilẹjẹpe awọn abajade jẹ ileri, o nilo awọn iwadii afikun lati rii boya awọn abajade ti iwadii yii le tun ṣe ati bii ibudilast le ṣe afiwe si Ocrevus ati awọn oogun miiran.

Idebenone

National Institute of Allergy and Infectious Arun (NIAID) ṣẹṣẹ pari iwadii ile-iwosan I / II lati ṣe iṣiro ipa ti idebenone lori awọn eniyan ti o ni PPMS. Idebenone jẹ ẹya ti iṣelọpọ ti coenzyme Q10. O gbagbọ lati ṣe idinwo ibajẹ si eto aifọkanbalẹ naa.

Ni gbogbo igba ti ọdun 2 to kẹhin ti iwadii ọdun 3 yii, awọn olukopa mu boya oogun tabi pilasibo kan. Awọn abajade ibẹrẹ ti tọka pe, lori akoko ikẹkọ, idebenone ko pese anfani kankan lori ibibo.

Laquinimod

Awọn ile-iṣẹ Iṣoogun ti Teva ṣe onigbọwọ iwadii alakoso II ni igbiyanju lati fi idi ẹri idaniloju kan mulẹ fun itọju PPMS pẹlu laquinimod.

O ko ni oye ni kikun bi laquinimod ṣe n ṣiṣẹ. O gbagbọ lati yi ihuwasi ti awọn sẹẹli alaabo pada, nitorinaa ṣe idiwọ ibajẹ eto aifọkanbalẹ.

Awọn abajade iwadii itiniloju ti mu ki olupese rẹ, Biotech ti nṣiṣe lọwọ, lati dawọ idagbasoke ti laquinimod bi oogun fun MS.

Fampridine

Ni ọdun 2018, University College Dublin pari idanwo IV ipele kan lati ṣe ayẹwo ipa ti fampridine ninu awọn eniyan ti o ni aiṣedede ẹsẹ oke ati boya PPMS tabi SPMS. Fampridine ni a tun mọ ni dalfampridine.

Biotilẹjẹpe iwadii yii ti pari, ko si awọn abajade ti a ti royin.

Sibẹsibẹ, ni ibamu si iwadi Italia 2019 kan, oogun naa le mu iyara iyara ṣiṣe alaye ni awọn eniyan pẹlu MS. Atunyẹwo 2019 ati apẹẹrẹ-onínọmbà pari pe ẹri nla wa pe oogun naa ṣe ilọsiwaju agbara ti awọn eniyan pẹlu MS lati rin ni awọn ọna kukuru bi agbara ririn wọn ti wọn fiyesi.

Iwadi PPMS

Ẹgbẹ Pupọ Sclerosis ti Orilẹ-ede n ṣe igbega iwadii ti nlọ lọwọ sinu awọn oriṣi ilọsiwaju ti MS. Aṣeyọri ni lati ṣẹda awọn itọju aṣeyọri.

Diẹ ninu iwadi ti ni idojukọ lori iyatọ laarin awọn eniyan pẹlu PPMS ati awọn ẹni-kọọkan ti o ni ilera. Iwadi kan laipe kan rii pe awọn sẹẹli ti o wa ninu ọpọlọ ti awọn eniyan ti o ni PPMS dabi ẹni ti o dagba ju awọn sẹẹli kanna ni awọn eniyan ilera ti ọjọ-ori kanna.

Ni afikun, awọn oniwadi rii pe nigbati awọn oligodendrocytes, awọn sẹẹli ti o ṣe myelin, farahan si awọn sẹẹli wọnyi, wọn sọ awọn ọlọjẹ oriṣiriṣi yatọ si awọn eniyan ti o ni ilera. Nigbati a dina ikuna amuaradagba yii, awọn oligodendrocytes huwa deede. Eyi le ṣe iranlọwọ lati ṣalaye idi ti myelin fi dojukọ awọn eniyan ti o ni PPMS.

Iwadi miiran wa pe awọn eniyan ti o ni ilọsiwaju MS ni awọn ipele kekere ti awọn molulu ti a pe ni acids bile. Awọn acids Bile ni awọn iṣẹ pupọ, pataki ni tito nkan lẹsẹsẹ. Wọn tun ni ipa ti egboogi-iredodo lori diẹ ninu awọn sẹẹli.

Awọn olugba fun awọn acids bile ni a tun rii lori awọn sẹẹli ninu àsopọ MS. O ro pe afikun pẹlu awọn acids bile le ni anfani awọn eniyan pẹlu MS onitẹsiwaju. Ni otitọ, iwadii ile-iwosan kan lati ṣe idanwo gangan eyi n lọ lọwọlọwọ.

Gbigbe

Awọn ile-iwosan, awọn ile-ẹkọ giga, ati awọn ajo miiran ni gbogbo Ilu Amẹrika n ṣiṣẹ nigbagbogbo lati kọ ẹkọ diẹ sii nipa PPMS ati MS ni apapọ.

Nitorinaa oogun kan ṣoṣo, Ocrevus, ni ifọwọsi nipasẹ FDA fun itọju PPMS. Lakoko ti Ocrevus fa fifalẹ ilọsiwaju ti PPMS, ko da ilọsiwaju naa duro.

Diẹ ninu awọn oogun, bii ibudilast, han ni ileri ti o da lori awọn iwadii akọkọ. Awọn oogun miiran, gẹgẹbi idebenone ati laquinimod, ko ti han lati munadoko.

Awọn idanwo afikun ni a nilo lati ṣe idanimọ awọn itọju ailera afikun fun PPMS. Beere lọwọ olupese ilera rẹ nipa awọn iwadii ile-iwosan tuntun ati iwadi ti o le ṣe anfani fun ọ.