Kini Kini Myelofibrosis akọkọ?

Akoonu

• Awọn aami aisan myelofibrosis akọkọ
• Awọn ipele myelofibrosis akọkọ
• Kini o fa myelofibrosis akọkọ?
• Awọn ifosiwewe eewu fun myelofibrosis akọkọ
• Awọn aṣayan itọju myelofibrosis akọkọ
• Awọn oogun lati ṣakoso awọn aami aisan
• Awọn onigbọwọ JAK
• Awọn gbigbe sẹẹli sẹẹli
• Ẹla ati Ìtọjú
• Awọn gbigbe ẹjẹ
• Isẹ abẹ
• Awọn iwadii ile-iwosan lọwọlọwọ
• Awọn ayipada igbesi aye
• Outlook
• Mu kuro

Primary myelofibrosis (MF) jẹ aarun aarun ti o fa ti o fa idapọ ti awọ ara, ti a mọ ni fibrosis, ninu ọra inu egungun. Eyi ṣe idiwọ ọra inu rẹ lati gbe iye deede ti awọn sẹẹli ẹjẹ.

Primary MF jẹ iru iṣan ẹjẹ. O jẹ ọkan ninu awọn oriṣi mẹta ti awọn neoplasms myeloproliferative (MPN) ti o waye nigbati awọn sẹẹli pin nigbagbogbo tabi kii ku bi igbagbogbo bi o ti yẹ. Awọn MPN miiran pẹlu veracycyhemia ati thrombocythemia pataki.

Awọn onisegun wo awọn ifosiwewe pupọ lati ṣe iwadii MF akọkọ. O le gba idanwo ẹjẹ ati biopsy ọra inu egungun lati ṣe iwadii MF.

Awọn aami aisan myelofibrosis akọkọ

O le ma ni iriri eyikeyi awọn aami aisan fun ọpọlọpọ ọdun. Awọn aami aisan nigbagbogbo bẹrẹ nikan lati waye ni kete lẹhin aleebu ninu ọra inu buru ki o bẹrẹ si dabaru pẹlu iṣelọpọ awọn sẹẹli ẹjẹ.

Awọn aami aisan myelofibrosis akọkọ le pẹlu:

• rirẹ
• kukuru ẹmi
• awọ funfun
• ibà
• loorekoore awọn àkóràn
• rorun sọgbẹni
• oorun awẹ
• isonu ti yanilenu
• pipadanu iwuwo ti ko salaye
• ẹjẹ gums
• imu imu loorekoore
• kikun tabi irora ninu ikun ni apa osi (ti o ṣẹlẹ nipasẹ ọlọ to gbooro)
• awọn iṣoro pẹlu iṣẹ ẹdọ
• nyún
• apapọ tabi irora egungun
• gout

Awọn eniyan ti o ni MF nigbagbogbo ni ipele kekere pupọ ti awọn sẹẹli ẹjẹ pupa. Wọn le tun ni ka sẹẹli ẹjẹ funfun ti o ga ju tabi kere ju lọ. Dokita rẹ le ṣe iwari awọn aiṣedeede wọnyi nikan lakoko iwadii deede lẹhin atẹle kika ẹjẹ pipe.

Awọn ipele myelofibrosis akọkọ

Ko dabi awọn aarun miiran, MF akọkọ ko ni awọn ipo asọye ti o ṣe kedere. Dokita rẹ le dipo lo Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) lati ṣe ipinya rẹ si ẹgbẹ kekere, agbedemeji-, tabi eewu ti o ni eewu.

Wọn yoo ronu boya iwọ:

• ni ipele hemoglobin ti o kere si giramu 10 fun deciliter
• ni sẹẹli ẹjẹ funfun ti o tobi ju 25 × 10 lọ⁹ fun lita
• ti dagba ju ọdun 65 lọ
• ni kaa kiri awọn sẹẹli bugbamu ti o dọgba tabi kere si 1 ogorun
• ni iriri awọn aami aiṣan bii rirẹ, awọn ọsan alẹ, iba, ati iwuwo pipadanu

A kà ọ si eewu kekere ti ko si ọkan ninu awọn loke ti o kan si ọ. Pade ọkan tabi meji ninu awọn abawọn wọnyi fi ọ sinu ẹgbẹ eewu agbedemeji. Pade mẹta tabi diẹ ẹ sii ti awọn ilana wọnyi gbe ọ si ẹgbẹ ti o ni eewu giga.

Kini o fa myelofibrosis akọkọ?

Awọn oniwadi ko ni oye gangan ohun ti o fa MF. Nigbagbogbo kii ṣe jogun jiini. Iyẹn tumọ si pe o ko le gba arun naa lati ọdọ awọn obi rẹ ati pe ko le fi sii awọn ọmọ rẹ, botilẹjẹpe MF ko ni ṣiṣe ni awọn idile. Diẹ ninu iwadi ṣe imọran pe o le fa nipasẹ awọn iyipada pupọ ti a ra ti o ni ipa awọn ipa ọna ifihan awọn sẹẹli.

ti awọn eniyan ti o ni MF ni iyipada ẹda ti a mọ ni janase-associated kinase 2 (JAK2) ti o ni ipa lori awọn sẹẹli iṣan ẹjẹ. Awọn JAK2 iyipada ṣẹda iṣoro ni bii ọra inu ṣe mu awọn sẹẹli pupa pupa jade.

Awọn sẹẹli ẹjẹ ti ko ni deede ninu ọra inu ṣẹda awọn sẹẹli ẹjẹ ti o dagba ti o tun ṣe ni kiakia ti o si gba ọra inu egungun. Imudara ti awọn sẹẹli ẹjẹ fa aleebu ati igbona ti o ni ipa lori eegun eegun lati ṣẹda awọn sẹẹli ẹjẹ deede. Eyi maa n ni abajade ni díẹ ju awọn sẹẹli ẹjẹ pupa pupa ati awọn sẹẹli ẹjẹ funfun pupọ lọpọlọpọ.

Awọn oniwadi ti sopọ mọ MF si awọn iyipada pupọ miiran. Ni ayika 5 si 10 ogorun ti awọn eniyan pẹlu MF ni ohun MPL jiini iyipada. O fẹrẹ to 23.5 ogorun ni iyipada ẹda kan ti a pe ni calreticulin (CALR).

Awọn ifosiwewe eewu fun myelofibrosis akọkọ

Primary MF jẹ toje pupọ. O waye ni iwọn 1,5 fun gbogbo eniyan 100,000 ni Ilu Amẹrika. Arun naa le ni ipa fun awọn ọkunrin ati obinrin.

Awọn ifosiwewe diẹ le ṣe alekun eewu eniyan ti gbigba MF akọkọ, pẹlu:

• ti o ju 60 ọdun lọ
• ifihan si awọn kemikro-kemikali bii benzene ati toluene
• ifihan si itanna ionizing
• nini kan JAK2 jiini iyipada

Awọn aṣayan itọju myelofibrosis akọkọ

Ti o ko ba ni awọn aami aisan MF, dokita rẹ le ma fi ọ si awọn itọju eyikeyi ati dipo ki o ṣakiyesi ọ ni iṣọra pẹlu awọn ayewo ṣiṣe. Lọgan ti awọn aami aisan bẹrẹ, itọju ni ero lati ṣakoso awọn aami aisan ati mu didara igbesi aye rẹ dara si.

Awọn aṣayan itọju myelofibrosis akọkọ pẹlu awọn oogun, kimoterapi, itọsi, awọn gbigbe sẹẹli sẹẹli, awọn gbigbe ẹjẹ, ati iṣẹ abẹ.

Awọn oogun lati ṣakoso awọn aami aisan

Ọpọlọpọ awọn oogun le ṣe iranlọwọ tọju awọn aami aisan bi rirẹ ati didi.

Dokita rẹ le ṣeduro aspirin iwọn lilo kekere tabi hydroxyurea lati dinku eewu thrombosis ti iṣan jinlẹ (DVT).

Awọn oogun lati tọju iye ẹjẹ ẹjẹ pupa kekere (ẹjẹ) ti o sopọ mọ MF pẹlu:

• itọju androgen
• awọn sitẹriọdu, gẹgẹbi prednisone
• thalidomide (Thalomid)
• lenalidomide (Revlimid)
• erythropoiesis awọn aṣoju iwuri (ESAs)

Awọn onigbọwọ JAK

Awọn onigbọwọ JAK tọju awọn aami aisan MF nipasẹ idena iṣẹ ti awọn JAK2 jiini ati amuaradagba JAK1. Ruxolitinib (Jakafi) ati fedratinib (Inrebic) ni awọn oogun meji ti Ounjẹ ati Oogun Iṣakoso (FDA) fọwọsi lati ṣe itọju agbedemeji-ewu tabi MF eewu to gaju. Ọpọlọpọ awọn oludena JAK miiran ni idanwo lọwọlọwọ ni awọn iwadii ile-iwosan.

Ruxolitinib ti han lati dinku gbooro gbooro ati dinku ọpọlọpọ awọn aami aisan ti o ni ibatan MF, gẹgẹbi aibanujẹ inu, irora egungun, ati yun. O tun dinku awọn ipele ti awọn cytokines pro-inflammatory ninu ẹjẹ. Eyi le ṣe iranlọwọ irorun awọn aami aisan MF pẹlu rirẹ, iba, awọn irọgun alẹ, ati pipadanu iwuwo.

Nigbagbogbo a fun Fedratinib nigbati ruxolitinib ko ba ṣiṣẹ. O jẹ oludena yiyan YAK2 ti o lagbara pupọ. O gbejade eewu kekere ti ibajẹ ọpọlọ ti o lagbara ati oyi ti a mọ bi encephalopathy.

Awọn gbigbe sẹẹli sẹẹli

Iṣipọ sẹẹli sẹẹli allogeneic (ASCT) jẹ imularada agbara gidi gidi fun MF. Tun mọ bi eegun ọra inu egungun, o ni gbigba idapo ti awọn sẹẹli ẹyin lati oluranlọwọ ilera. Awọn sẹẹli alagidi ti ilera wọnyi rọpo awọn sẹẹli ti ko ni iṣẹ.

Ilana naa ni eewu giga ti igbesi aye awọn ipa ẹgbẹ. Iwọ yoo ṣayẹwo daradara ṣaaju ki o to baamu pẹlu oluranlọwọ. ASCT jẹ igbagbogbo ni a ṣe akiyesi nikan fun awọn eniyan ti o ni agbedemeji agbedemeji tabi MF eewu giga ti o wa labẹ ọjọ-ori 70.

Ẹla ati Ìtọjú

Awọn oogun kimoterapi pẹlu hydroxyurea le ṣe iranlọwọ dinku ọfa gbooro ti o ni asopọ si MF. Itọju ailera jẹ tun lo nigbakan nigbati awọn onigbọwọ JAK ati ẹla ti ko to lati dinku iwọn ọlọ.

Awọn gbigbe ẹjẹ

Gbigbe ẹjẹ ti awọn sẹẹli ẹjẹ pupa ilera le ṣee lo lati mu ka sẹẹli ẹjẹ pupa ati tọju ẹjẹ.

Isẹ abẹ

Ti ẹgbọn ti o gbooro ba n fa awọn aami aiṣan ti o nira, dokita rẹ le ṣe iṣeduro nigbakan yiyọkuro iṣẹ-abẹ ti ọlọ. Ilana yii ni a mọ bi splenectomy.

Awọn iwadii ile-iwosan lọwọlọwọ

Ọpọlọpọ awọn oogun lo wa lọwọlọwọ lọwọlọwọ fun atọju myelofibrosis akọkọ. Iwọnyi pẹlu ọpọlọpọ awọn oogun miiran ti o dẹkun JAK2.

Ipilẹ Iwadi MPN tọju atokọ ti awọn idanwo ile-iwosan fun MF. Diẹ ninu awọn idanwo wọnyi ti bẹrẹ idanwo tẹlẹ. Awọn miiran n gba awọn alaisan lọwọlọwọ. Ipinnu lati darapọ mọ iwadii ile-iwosan yẹ ki o ṣe ni pẹkipẹki pẹlu dokita rẹ ati ẹbi rẹ.

Awọn oogun lo nipasẹ awọn ipele mẹrin ti awọn iwadii ile-iwosan ṣaaju gbigba ifọwọsi nipasẹ FDA. Awọn oogun titun diẹ nikan wa lọwọlọwọ ni ipele III ipele ti awọn iwadii ile-iwosan, pẹlu pacritinib ati momelotinib.

Awọn iwadii ile-iṣẹ Alakoso I ati II daba pe everolimus (RAD001) le ṣe iranlọwọ idinku awọn aami aisan ati iwọn ọlọ ni awọn eniyan ti o ni MF. Oogun yii dena ọna kan ninu awọn sẹẹli ti n ṣe ẹjẹ ti o le ja si idagbasoke sẹẹli ajeji ni MF.

Awọn ayipada igbesi aye

O le ni itara ẹdun lẹhin ti o gba idanimọ MF akọkọ, paapaa ti o ko ba ni awọn aami aisan eyikeyi. O ṣe pataki lati beere fun atilẹyin lati ọdọ ẹbi ati awọn ọrẹ.

Ipade pẹlu nọọsi tabi oṣiṣẹ alajọṣepọ le pese fun ọ ni alaye ti ọpọlọpọ nipa bawo ni idanimọ akàn le ṣe kan igbesi aye rẹ. O tun le fẹ si dokita rẹ nipa ṣiṣẹ pẹlu onimọṣẹ ilera ọpọlọ ti o ni iwe-aṣẹ.

Awọn ayipada igbesi aye miiran le ṣe iranlọwọ fun ọ lati ṣakoso wahala. Iṣaro, yoga, iseda rin, tabi paapaa gbigbọ orin le ṣe iranlọwọ igbelaruge iṣesi rẹ ati ilera gbogbogbo.

Outlook

MF akọkọ ko le fa awọn aami aisan ni awọn ipele ibẹrẹ rẹ ati pe o le ṣakoso pẹlu ọpọlọpọ awọn itọju. Asọtẹlẹ iwoye ati iwalaaye fun MF le nira. Arun naa ko ni ilọsiwaju fun igba pipẹ ni diẹ ninu awọn eniyan.

Iṣiro iwalaaye ibiti o da lori boya eniyan wa ni kekere, agbedemeji, tabi ẹgbẹ eewu giga. Diẹ ninu iwadi ṣe imọran awọn ti o wa ninu ẹgbẹ eewu kekere ni iru awọn oṣuwọn iwalaaye kanna fun awọn ọdun 5 akọkọ lẹhin ayẹwo bi olugbe gbogbogbo, ni ibiti awọn oṣuwọn iwalaaye ti bẹrẹ dinku. Awọn eniyan ti o wa ninu ẹgbẹ eewu ti o lewu to ọdun 7.

MF le ja si awọn ilolu to ṣe pataki lori akoko. Primary MF ni ilọsiwaju si iṣọn-ẹjẹ ti o nira pupọ ati nira-lati ṣe itọju ti a mọ ni lukimia myeloid nla (AML) ni iwọn 15 si 20 ida ọgọrun awọn iṣẹlẹ.

Ọpọlọpọ awọn itọju fun MF akọkọ fojusi lori iṣakoso awọn ilolu ti o sopọ mọ MF. Iwọnyi pẹlu iṣọn-ẹjẹ, ọlọ ti a gbooro sii, awọn ilolu didi ẹjẹ, nini ọpọlọpọ awọn sẹẹli ẹjẹ funfun pupọ tabi awọn platelets, ati nini iye platelet kekere. Awọn itọju tun ṣakoso awọn aami aisan bii rirẹ, awọn irọlẹ alẹ, awọ ti o yun, iba, irora apapọ, ati gout.

Mu kuro

Primary MF jẹ aarun aarun toje ti o kan awọn sẹẹli ẹjẹ rẹ. Ọpọlọpọ eniyan kii yoo ni iriri awọn aami aisan ni akọkọ titi ti akàn naa yoo ti ni ilọsiwaju. Iwosan ti o ni agbara nikan fun MF akọkọ jẹ gbigbe sẹẹli sẹẹli, ṣugbọn ọpọlọpọ awọn itọju miiran wa ati awọn idanwo iwosan ti nlọ lọwọ lati ṣakoso awọn aami aisan ati mu didara igbesi aye rẹ dara.